La musicothérapie n'a pas d'effets directs sur le syndrome de Rett. En effet, elle ne soigne pas la maladie, mais permet "seulement" de réduire les conséquences. L'individu garde ses anomalies au niveau du gêne MECP2. Néanmoins, comme la musicothérapie crée de nouvelles connexions entre différentes zones du cerveau, cela dissimule donc légèrement le problème du gène MECP2 qui a un rôle important dans le maintien de la connexion entre les neurones. Les symptômes s'atténuent donc.

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De plus, des études ont démontré plusieurs effets positifs de la musicothérapie, sur des jeunes filles atteintes du syndrome de Rett, tels que : une motivation plus importante à communiquer et à apprendre.

En effet, elle améliore et facilite la communication. De plus, le but est que le patient crée une ouverture sur le monde extérieur afin d'éviter l’isolement. Et cela peut passer par des expressions corporelles et sonores. De plus, comme vu précédemment, la musique permettra à la fille de mieux se déplacer, mieux exécuter des mouvements.

Il faut aussi noter qu'il n'y a pas de musique prédéfinie mais que des essais sont faits pour se rendre compte avec quels types de musique la fille réagit le mieux, celle que l'on va donc lui faire écouter le plus souvent.

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La musicothérapie n'est donc pas une méthode de guérison "magique". Mais elle améliore les conditions de vie des personnes touchées par le syndrome, et donc de la même manière, de leur entourage.